在古代，神農(nóng)嘗百草，這其實(shí)就是人工篩選藥物的過程。
　　在現(xiàn)代，看過電影《我不是藥神》的人也會知道，新藥研發(fā)的成本是極高的。
　　在綜藝節(jié)目《奇葩說》中，經(jīng)濟(jì)學(xué)家薛兆豐提到：每一款新藥研發(fā)的周期大約是20年，平均每款新藥的研發(fā)費(fèi)用高達(dá)20億美元。
　　所以，新藥研發(fā)是一個高風(fēng)險高回報的行業(yè)。
　　人工智能時代，情況有了很大的變化，人工智能可以對新藥研發(fā)有很大的幫助。
藥的分類
　　要理解人工智能對新藥研發(fā)的幫助，首先需要對藥物做一個大致的分類。從藥物分子的大小來分，一般可以把藥物分為二類。
1． 化學(xué)藥
　　化學(xué)藥的起效成分是單一、明確的化學(xué)小分子，分子量通常小于 1000 道爾頓（也就是1000個質(zhì)子質(zhì)量）。這種藥可以通過實(shí)驗(yàn)室化學(xué)合成制備，其分子結(jié)構(gòu)可以用紫外可見分光光度計，核磁共振與紅外光譜儀等儀器鑒定。這種藥物分子可以直接進(jìn)入細(xì)胞產(chǎn)生藥效。
　　著名的阿司匹林（aspirin）就是一種化學(xué)藥，阿司匹林于1899年3月由德國化學(xué)家發(fā)明，可用于治療感冒、發(fā)熱、頭痛等病癥。再比如偉哥（viagra）是由美國輝瑞研制開發(fā)的一種口服治療男性性功能障礙的藥物，在音樂人李宗盛等人演唱的《最近比較煩》這首歌中，有這樣一句“我夢見和飯島愛一起晚餐， 夢中的餐廳燈光太昏暗， 我遍尋不著那藍(lán)色的小藥丸”，這個藍(lán)色的小藥丸就是偉哥 ，這也是一種化學(xué)藥。
2． 生物藥
　　生物藥一般是抗體、蛋白（多肽）、核酸類藥物，分子量通常遠(yuǎn)大于1000 道爾頓。所以生物藥是大分子藥。
　　比如治療糖尿病的人工胰島素就是一種生物藥。1958年，中國科學(xué)院在王應(yīng)睞、曹天欽、鄒承魯、鈕經(jīng)義、沈昭文等先生的帶領(lǐng)下，正式啟動人工合成胰島素項目，1966年取得巨大成功。我國人工合成的胰島素其實(shí)就是一種人工合成的蛋白質(zhì)分子，這是一種生物藥。
　　對于人工智能新藥研發(fā)來說，多數(shù)情況下比較適合處理化學(xué)藥，對于大分子生物藥的研發(fā)，目前的人工智能技術(shù)還有點(diǎn)力不從心。
新藥研發(fā)與藥物靶點(diǎn)
　　要理解新藥研發(fā)，我們還要看一下為什么一個人會生病——因?yàn)樗幬锸怯脕碇尾〉摹姆肿由飳W(xué)的角度來說，有的病情是由于分子的表達(dá)缺失引起的，比如胰島素降低引起糖尿病；也有的病情是因?yàn)榉肿拥谋磉_(dá)過強(qiáng)引起的，比如組胺過高引起過敏。
　　那么，人為什么會生病呢？因?yàn)樯眢w是由細(xì)胞組成的，細(xì)胞是由化學(xué)小分子和生物大分子共同組成，它們并不是簡單地拼湊在一起，而是相互級聯(lián)作用構(gòu)成一個復(fù)雜龐大的網(wǎng)絡(luò)，不同的生理功能可以看成這個巨大網(wǎng)絡(luò)中一條條串聯(lián)的線路。
　　我們身體的疾病，除了外科損傷之外，多數(shù)是這個網(wǎng)絡(luò)上某個線路發(fā)生了異常，這就好像某條交通線發(fā)生了堵塞一樣。吃藥的目的就是打開這個擁堵點(diǎn)。這個擁堵點(diǎn)也就是藥物分子需要作用的“靶點(diǎn)”。
　　在分子生物學(xué)出現(xiàn)之前，沒有藥物靶點(diǎn)這個概念。在那個時候，無論是全球各地的草藥，還是偶然發(fā)現(xiàn)的青霉素，都是根據(jù)經(jīng)驗(yàn)、猜測或者迷信來揣度人體的發(fā)病原因。中藥就是其中一個例子，一般中藥有副作用，這就是因?yàn)橹兴幉皇歉鶕?jù)分子生物學(xué)設(shè)計出來的，所以它的靶點(diǎn)很散亂，相當(dāng)于是用散彈槍去打靶，而現(xiàn)代西藥則好像是用狙擊槍去打靶。
　　因此，人體內(nèi)的所有分子都可能成為潛在的靶點(diǎn)，這些分子有可能在細(xì)胞膜上，或者在細(xì)胞質(zhì)里，有些可能在細(xì)胞核里；這些分子也可能在血液里，或者在大腦中——不同分子的特點(diǎn)不同。比如抗體等生物大分子只能與體液和細(xì)胞膜上的分子結(jié)合，而化學(xué)小分子則更容易穿透細(xì)胞膜甚至進(jìn)入細(xì)胞核發(fā)揮作用。不同藥物進(jìn)入體內(nèi)的方式是不同的，一個好的藥物需要保證它們不要在進(jìn)入體內(nèi)的途中損失掉（比如被胃液的酸性腐蝕等等）。而且藥物的設(shè)計必須有很好的靶向性，比如有的藥需要進(jìn)入大腦，那么就需要穿過血腦屏障；有的藥為了不影響嬰兒，則希望它不要透過母嬰屏障。最好的藥物設(shè)計的標(biāo)準(zhǔn)是：設(shè)計出來的藥只與想治療的器官和分子發(fā)揮作用，而不產(chǎn)生其他的副作用。但是，由于生物功能是一條線路，這個線路上可能不止一個分子有成為靶點(diǎn)的潛力，因此要找到最關(guān)鍵的靶點(diǎn)才會最有效果。但事情沒有那么簡單，在生物體中，同樣一個分子可能是多功能的，如果抑制了這個分子，可能就會引起其他正常功能的損傷，這就是產(chǎn)生副作用，有些副作用還很嚴(yán)重，因此，要選擇非常干凈特異的分子作為藥物靶點(diǎn)。
　　藥物靶點(diǎn)這個概念是分子生物學(xué)發(fā)展的產(chǎn)物，尤其是基因測序技術(shù)發(fā)展起來之后才有的新概念。通過研究找到真正作用的原因（分子機(jī)理），可以為藥物研發(fā)提供了新的原理。
人工智能幫助新藥研發(fā)
　　人工智能是需要有大數(shù)據(jù)作為原料的，而新藥研發(fā)領(lǐng)域其實(shí)是一個大數(shù)據(jù)非常豐富的寶庫，因此這為人工智能提供了用武之地。比如1959年《藥物化學(xué)》雜志創(chuàng)刊至今，至少發(fā)表了45萬種化合物作為藥物的研究對象，這是一個巨大的數(shù)據(jù)庫，對于這樣的大數(shù)據(jù)，人工智能可以發(fā)揮它的獨(dú)特作用。
　　不久前，《科學(xué)美國人》與世界經(jīng)濟(jì)論壇發(fā)布了2018年十大新興技術(shù)，人工智能輔助化學(xué)分子設(shè)計——機(jī)器學(xué)習(xí)算法加速新藥研發(fā)就是其中之一。
　　目前，在全球有至少100家企業(yè)正在探索新藥研發(fā)的人工智能方法，在國外，葛蘭素史克、默克、強(qiáng)生與賽諾菲公司都已經(jīng)布局人工智能新藥研發(fā)。在中國，也涌現(xiàn)了深度智耀、零氪科技與晶泰科技等人工智能新藥研發(fā)企業(yè)，藥明康德也戰(zhàn)略投資了美國的一家人工智能新藥研發(fā)公司。
　　對于化學(xué)分子的設(shè)計而言，以前的設(shè)計是通過人員對分子各種側(cè)鏈和基團(tuán)化學(xué)性質(zhì)的經(jīng)驗(yàn)，人工設(shè)計藥物。這個過程就跟程序員寫程序一樣，有的人有天分，寫一個程序就能成功運(yùn)行，有的人沒天分，設(shè)計了許多也沒有好用的。因此，在當(dāng)時就有很多人說，藥物的化學(xué)設(shè)計是一種藝術(shù)，甚至是一種玄學(xué)。
　　現(xiàn)在，則可以用機(jī)器來學(xué)習(xí)藥物和藥物靶點(diǎn)的結(jié)合特點(diǎn)，從而讓機(jī)器來進(jìn)行藥物設(shè)計，這也能大大提高成功設(shè)計的概率。人工智能通過計算機(jī)模擬，可以對藥物活性、安全性和副作用進(jìn)行預(yù)測。
　　人工智能可以應(yīng)用在藥物開發(fā)的不同環(huán)節(jié)，包括虛擬篩選苗頭化合物、新藥合成路線設(shè)計、藥物有效性及安全性預(yù)測、藥物分子設(shè)計等。為什么人工智能提高新藥研發(fā)的效率呢？因?yàn)槿斯ぶ悄苡泻軓?qiáng)大的發(fā)現(xiàn)關(guān)系的能力，還有很強(qiáng)大的計算能力。在發(fā)現(xiàn)關(guān)系方面，人工智能可以發(fā)現(xiàn)藥物與疾病的連接關(guān)系，也能發(fā)現(xiàn)疾病與基因的連接關(guān)系。在計算能力方面，人工智能可以對候選的化合物進(jìn)行篩選，更快篩選出具有較高活性的化合物，為后期臨床實(shí)驗(yàn)做準(zhǔn)備。人工智能在化合物合成與篩選方面可以比傳統(tǒng)手段階段40％的時間，每年為藥企節(jié)約上百億的篩選化合物的成本。
　　人工智能技術(shù)的出現(xiàn)，為中國在新藥研發(fā)的國際競爭中實(shí)現(xiàn)彎道超車提供了一定的可能性。